XC001在治疗后12个月的多项疗效测量中显示出持久的改善, 强调其科学合理的方法来实现生物效应和改善心绞痛症状
患者表现出持续12个月的运动能力改善和胸痛发作的减少
来自EXACT试验的强有力的机制证据强调了XC001治疗心血管疾病的巨大潜力
XyloCor疗法, 一个临床阶段的生物制药公司开发新的基因治疗心血管疾病, 今天，该公司报告了其1/2期临床试验(EXACT)的2期数据，该试验旨在评估先导基因治疗候选药物XC001 (encoberminogene rezmadenovec)对难治性心绞痛患者的安全性，并提供初步证据.
在试验延长期内的12个月时, XC001在多种功效测量中表现出持久的改善, 包括持续改善总运动时间和减少缺血性负担和缺血性症状.
今年早些时候, XyloCor报告了为期6个月的2期临床试验的阳性结果. 12个月的新结果突出了这一点, 有临床意义的影响现在可以持续12个月, 这表明XC001有潜力成为一种新的治疗方法，以满足难治性心绞痛的重大医疗需求.
“耐用性和, 在锻炼时间的情况下, 12个月后观察到的持续改善标志着一种可持续的活动，这是心血管疾病基因治疗进步中令人兴奋的一步,” 托马斯·波维西奇说.D., Ph.D., 医学教授, 杜克大学医学院和国家首席研究员的确切研究. “这些12个月的数据建立在试验3个月和6个月时取得的积极结果的基础上. 在总, EXACT研究的结果为推动XC001下一阶段的开发提供了强有力的机制证据, 这表明单一的治疗可能有长期的好处.”
XC001是一种一次性基因治疗候选药物，旨在通过在心脏中创建新血管来减轻缺血负担. 在EXACT试验2期6个月的初步研究期之后，进行了为期12个月的随访. 12个月时, 患者表现出持续和持续的总运动时间(TED)比基线增加, 具有临床意义的显著变化. 除了, 胸痛(心绞痛)发作和硝酸甘油的使用持续而有力地减少. 12个月时的心脏成像为实现生物学效应的潜在作用机制提供了额外的证据, 随着时间的推移，观察到的缺血负担持续减少证实了这一点.
“我们的EXACT试验已经进行了12个月, XyloCor继续在实现心血管疾病患者基因治疗的承诺方面发挥主导作用,” XyloCor的总裁兼首席执行官Al Gianchetti说. “这些结果进一步增强了我们的信心，我们正走在改变心血管疾病结果的正确道路上.”
关于XC001
XC001旨在促进心脏新生血管，绕过病变血管，改善血液流动. 通过恢复血液流动, 与难治性心绞痛相关的胸痛可能减轻, 有可能改善病人的生活质量，使他们能够参与日常的体育活动，否则会引起疼痛. XC001旨在通过一次性策略避免与其他基因疗法观察到的毒性问题, 当地政府. 这种方法允许XC001在心脏中实现更高的基因表达，同时最大限度地减少全身载体循环和相关副作用.
关于EXACT研究
心外膜递送XC001基因治疗难治性心绞痛冠状动脉治疗(EXACT)临床试验是1/2期多中心试验, 非盲, 单组试验. 12名难治性心绞痛患者(每剂量组3名)被分为4个递增剂量组, 随后是试验的扩展阶段，其中以最高耐受剂量(1 x 1011vp)招募更多受试者, 最高测试剂量). 研究基因疗法是由心脏外科医生通过小型开胸手术直接施用于心肌.
关于慢性难治性心绞痛
在美国，冠状动脉疾病是导致死亡和残疾的主要原因. 慢性心绞痛发生时，心脏肌肉没有得到足够的氧气，导致胸痛. 这通常是由于动脉粥样硬化斑块阻塞冠状动脉. 难治性心绞痛是一个日益严重的问题，发生在慢性心绞痛患者中，尽管有最佳的药物治疗，但仍有症状，并且不再符合经皮冠状动脉介入治疗(PCI)和冠状动脉旁路移植术(CABG)等机械干预的条件。. 这些患者目前没有治疗选择，而且通常症状严重, 这会严重影响他们的生活质量吗, 并可能加剧合并症，导致其健康状况进一步恶化. 顽固性心绞痛导致医疗资源的大量消耗, 包括因病人胸痛而去急诊室的次数.
关于XyloCor
XyloCor疗法是一家私营公司, 临床阶段的生物制药公司开发潜在的同类最佳基因疗法，以改变心血管疾病患者的预后. 公司的主要候选产品, XC001, 是否在临床开发中研究对没有治疗选择的难治性心绞痛患者的使用. XyloCor有第二个临床前研究产品, XC002, 在发现阶段, 用于治疗因心脏病发作而造成心脏组织损伤的患者. 该公司是由罗纳德·克里斯托(Ronald Crystal)， M.D.托德·罗森加特(Todd Rosengart).D.该公司拥有康奈尔大学的独家授权. 欲了解更多信息，请访问 www.xylocor.com